バイオマリン・ファーマシューティカル（BioMarin Pharmaceutical Inc）【BMRN】株価・配当・決算

バイオテクノロジー企業であるBioMarin Pharmaceutical Inc.は、深刻で生命にかかわる稀な疾患や病状を持つ人々のための治療法を開発し、商品化しています。その商品には、遺伝性疾患であるムコ多糖症Iを治療するためのアルデュラザイムが含まれます。ブリテンウラは、バッテン病の一種である後期乳児ニューロンセロイドリポフスチン症2型の治療に使用されます。継承された代謝性疾患であるフェニルケトン尿症（PKU）の患者の治療に使用される6R-BH4の独自の合成経口剤であるKuvan。同社の市販製品には、ムコ多糖症VI患者用のN-アセチルガラクトサミン4-スルファターゼの組換え型であるNaglazymeも含まれています。 Palynziq、PKUの成人患者のためのPEG化組換えフェニルアラニンアンモニアリアーゼ酵素。そして、Vimizim、ムコ多糖症IV型A、リソソーム蓄積症の治療のための酵素補充療法。その臨床および前臨床製品のパイプラインには、アデノ随伴ウイルスベクターであるvaloctocogene roxaparvovecが含まれており、重症血友病A患者の治療に関する第III相臨床試験が進行中です。ヒトにおける不均衡な低身長の一種である軟骨無形成症の治療のための第III相臨床試験にあるペプチド治療薬であるボソリチド。フェニルケトン尿症患者の血中フェニルアラニン濃度レベルを正常化するAAV5を介した遺伝子治療であるBMN 307。同社は専門薬局にサービスを提供しています。病院や外国政府機関などのエンドユーザー、ならびに米国、ヨーロッパ、ラテンアメリカ、および国際的なディストリビューターや医薬品の卸売業者。 BioMarin Pharmaceutical Inc.は、Sarepta TherapeuticsおよびAsubio Pharma Co.、Ltd.とのコラボレーションおよびライセンス契約を締結しています。まれな遺伝性心筋症を治療するための遺伝子治療法の開発に関するDiNAQOR AGとの前臨床の協力およびライセンス契約。同社は1996年に設立され、カリフォルニア州サンラファエルに本社を置いています。