RARE(ｳﾙﾄﾗｼﾞｪﾆｸｽ･ﾌｧｰﾏｼｭｰﾃｨｶﾙｽﾞ)株価・配当・決算／米国株

バイオ医薬品会社であるUltragenyx Pharmaceutical Inc.は、米国における希少および超希少遺伝性疾患の治療のための新規製品の特定、取得、開発、および商品化に焦点を当てています。その生物学的製品には、X連鎖低リン血症の治療のために線維芽細胞増殖因子23を標的とする抗体であるクリスビタ（ブロスマブ）が含まれます。そしてMepsevii、ムコ多糖症VIIの子供と大人の治療のための酵素補充療法。同社はまた、脂肪のエネルギーへの変換を妨げる一連のまれな代謝性疾患である長鎖脂肪酸酸化障害の治療のための合成トリグリセリドであるUX007を含む低分子パイプラインを開発しています。遺伝子治療パイプラインは、オルニチントランスカルバミラーゼによる患者の治療のためのアデノ随伴ウイルス8遺伝子治療製品候補であるDTX301と、グリコーゲン蓄積症Ia型患者の治療のためのAAV8遺伝子治療の臨床候補であるDTX401で構成されます。さらに、同社はクレアチントランスポーター欠損症（CTD）の治療のための前臨床開発中であるUX068を開発しています。 UX053グリコーゲン蓄積症III型の治療のため。 Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は、Arcturus Therapeutics Holdings Inc.と共同でライセンス契約を結び、まれな疾患に対する追加の核酸治療法を開発しています。 Ultragenyx Pharmaceutical Inc.は2010年に設立され、カリフォルニア州ノヴァトに本社を置いています。